香港、马里兰州德国城和中国苏州2024年7月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"本公司"，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称"本集团"或"Sirnaomics"，一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司），今日宣布集团基于其专有的GalAhead™ mxRNA技术，完成了针对靶向载脂蛋白C3（ApoC3）的siRNA治疗药物STP125G的IND准备阶段研究。非人灵长类动物（NHP）研究的安全性和有效性结果有力地支持了集团向美国FDA申请IND，以启动STP125G用于心血管疾病适应症的I期临床研究。
载脂蛋白C3在甘油三酯代谢中起着重要作用，近期也被认为是一种多功能影响因子，可通过影响心血管、代谢和神经系统疾病风险来调节脂质代谢以外的多种途径。研究表明，甘油三酯（TG）水准与心血管疾病风险增加相关。对于甘油三酯水准超过1000 mg/dL的严重高甘油三酯血症（sHTG）患者，患急性胰腺炎的风险是普通人群的5到10倍。使用siRNA或反义寡核苷酸下调载脂蛋白C3已被证明能有效降低严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯。
在用非人灵长类动物模型（N = 4）对STP125G进行疗效评估期间，我们观察到1mg/kg、3 mg/kg和10 mg/kg剂量具有剂量依赖性的沉默活性，而且安全性很高。10 mg/kg的剂量在第4周左右达到了最大的靶点沉默效果，并持续了9周（为期13周的研究）。这项用非人灵长类动物模型（N = 4）对STP125G进行的安全性评估表明，单次皮下注射50 mg/kg、100 mg/kg或250 mg/kg的剂量具有极佳的安全性。所有三种高剂量的最大靶向沉默效果都与10 mg/kg的水准相当。
Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示："STP125G是基于我们的GalAhead™ mxRNA技术的第二个候选药物，它在非人灵长类动物模型中显示出卓越的安全性和强大的疗效。与反义核酸和其他siRNA药物相比，STP125G对载脂蛋白C3的长效沉默活性可为心血管疾病患者带来更好的治疗效果。这些试验结果进一步验证了STP125G是一种新型siRNA候选药物，可利用我们专有的基于GalAhead™的递送技术治疗高甘油三酯血症和其他心血管疾病。"