聚焦整合资源至领先拓展项目
重点推动核心产品STP705、STP707及STP122G临床研究
香港、马里兰州德国城和中国苏州2024年3月28日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"公司"，连同其附属公司，统称"Sirnaomics"或"集团"；股份代号：2257），一家行业领先的专注于研发及创制RNAi药物的生物制药公司，公布截至2023年12月31日止年度（"本年度"）的经审核全年业绩。
鉴于全球宏观经济的不确定性，并确保有充足的现金储备，集团至今已进行三轮优化，并优先将资源分配至潜力巨大的项目，以推进核心产品发展。有关举措行之有效，集团本年度的亏损收窄12.7%至8,499万美元。
临床试验进展顺利 多项产品管线有序发展
本年度，Sirnaomics继续就主要临床候选药物STP705及STP707连同STP122G开展五项siRNA临床试验。此外，其非全资附属公司RNAimmune主导的mRNA疫苗项目RV-1730及RV-1770，亦已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的研究用新药申请（IND）批准。
STP705
用于治疗鳞状细胞原位癌（isSCC）的STP705已经进入后期临床开发阶段，集团现正在与美国FDA积极沟通，以获取进行后期临床开发的进一步指引。在通过第II阶段总结会议与美国FDA讨论IIa期和IIb期结果后，集团已准备将STP705推进至治疗isSCC的临床研究。集团现已基于美国FDA的指导意见精心设计了一项II/III期临床试验，并预计将在2024年第二季度向美国FDA提供有关计划的最新进展。
用于治疗基底细胞癌（BCC）的STP705 II期临床研究已于2023年全面完成，最终数据显示了理想的疗效，没有出现任何系统性药物相关的不良事件（AE）或严重不良事件（SAE），进一步验证了STP705在治疗非黑色素瘤皮肤癌及其他领域的巨大潜力。集团计划与美国FDA举行第II阶段总结会议，以获得未来推进STP705治疗BCC的后期研发指导。基于集团从isSCC开发中获得的现有经验，集团预计与美国FDA的沟通将会高效顺遂。
集团已于2023年第四季度完成用于局部减脂的STP705的I期临床研究，积极的结果以及组织学观察初步证明，STP705可能成为局部减脂的最佳候选药物，具有进一步研究的价值。这将更好地指导该产品在医美领域的后期开发。
STP707
用于治疗多种实体瘤的STP707 I期临床研究的剂量爬坡已于2023年8月完成，根据初步疗效观察及实体瘤反应评估标准，74%的可评估患者表现出病情稳定的最佳反应。本次I期篮式临床试验结果推动集团与免疫检查点抑制剂药物进行联合用药研究。STP707有望解决胰脏癌和其他癌症等难治性实体瘤患者未被满足的医疗需求，集团期待扩大其临床试验版图。
STP122G
用于抗凝治疗的STP122G在健康志愿者中进行的I期临床研究，第一序列已完成及收集数据，而第二序列亦已给药并正在积极监测。该项研究标志着Sirnaomics首次在其siRNA候选药物中使用其专有的创新型GalNAc-RNAi平台技术GalAhead™，对抗凝疾病治疗需求未得到满足但出血发生率较低的患者群体进行试验。通过靶向十一因子，集团或可将多种需要抗凝剂的疾病作为靶点，如外科手术中的心房颤动、肺栓塞、深静脉血栓以及深静脉血栓预防。
其他管线产品
Sirnaomics专注于mRNA治疗药物和疫苗开发的非全资附属公司RNAimmune的两款产品的IND申请分别于2023年12月及2023年4月取得美国FDA的监管许可，可启动针对人类呼吸道合胞病毒的mRNA疫苗RV-1770及作为SARS-CoV-2加强疫苗的RV-1730两项I期临床试验。
集团亦预计于2025年就基于GalAhead™递送平台产品STP125G及STP144G在美国进行IND备案。
广州工厂投入使用 完善临床需求配套
随着于2023年第一季度生产用于人体注射的STP707的完整GMP批次，广州工厂预期能够全面按照GMP规范生产管线产品，包括液体及固体药剂的制剂、灌装及封装、检测及放行。本年度，广州工厂亦完成了填充线产能的扩展，将液体剂量填充到2R小瓶中，以支援GalAhead™平台。
广州灌装及成品工厂于2021年12月成立，目前已成功运营逾两年，该工厂通过调整生产以满足当前的需求，继续支持优化亚洲临床供应战略。广州灌装及成品工厂预计年产能约为50,000瓶人体注射用冻干固体剂及150,000至200,000瓶液体制剂，足以支持目前计划中的全部临床试验及未来临床发展。
Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示："于本年度，集团业务已经进行结构优化并将透过各种措施扩大现金流量，令我们积极应对宏观经济环境的挑战的同时，进一步提高营运效率，使资源更有效地与我们的策略目标保持一致，继续推进我们的核心产品的发展。对于实现用于治疗isSCC的STP705商业化这一首要任务，我们正全速推进后期临床研究，并开始探索潜在合作伙伴，同时我们亦开始探索STP705于医学美容行业的应用。一如成功推进至临床阶段的首款GalAhead™ mxRNA产品STP122G，基于公司该独特创新的递送平台技术，我们亦会将更多具前景的首创临床前产品如用于治疗高胆固醇血症的STP125G推进至临床阶段。而另一核心产品STP707及我们的独家专利的PNP递送，已显现其治疗多种实体瘤的潜力，在胰腺癌治疗方面表现卓越，亦将令我们从全球其他RNA参与者中脱颖而出。未来，我们将继续致力为患者创造健康美好的生活，并全心全意为股东、客户及利益相关者创造价值。"