SAP-001是Shanton目前主要的在研药物，有望成为治疗未被控制痛风的"同类最优"首创新药
新加坡与新泽西州普林斯顿2025年3月28日 /美通社/ -- 专注于开发痛风治疗新药的临床阶段生物技术公司Shanton Pharma今日公布了其在研药物SAP-001在难治性痛风患者中的2b期研究顶线结果，SAP-001以首创作用机制（MOA）定向作用于一种独特的肾脏转运蛋白。
Shanton首席执行官Bing Li博士表示，"我们对此次难治性痛风患者2b期临床研究结果感到兴奋和满意。 研究进行到第3个月末时，在常规疗法基础上，每日接受30和60毫克SAP-001治疗且血浆中可检测到SAP-001的患者几乎100%达到了研究设定的治疗目标，即血清尿酸值低于6毫克/分升，而仅接受常规疗法的患者只有约10%达到了这一目标。并且绝大部分治疗效果持续到第6个月研究结束时。每日接受60毫克治疗且血浆中可检测到 SAP-001的患者中，一半以上的血清尿酸值降到了3毫克/分升以下。重要的是，研究显示该药物对这类难治性痛风患者十分安全。"
无论是在Shanton之前针对普通痛风患者的1期和2a期研究，还是在此次用于症状严重、治疗手段有限的难治性痛风患者的研究中，SAP-001都显示出了优于其他降尿酸疗法的"同类最优"疗效。 Shanton首席医学官Wenfeng Miao博士补充道，"这是首个使用口服痛风药物治疗难治性痛风患者的成功临床研究，这类患者通常需要接受尿酸酶静脉注射治疗。 6个月治疗期内，SAP-001在所有剂量组和评估点的疗效都十分显著。 我们相信，SAP-001在此次研究中表现出卓越疗效和安全性，表明其首创作用机制（MOA）能够选择性地作用于一种独特的肾脏转运蛋白，在降尿酸治疗中具有巨大潜力。 长期以来，医学界一直寄希望于该治疗痛风的新作用机制可以弥补传统作用机制的不足，尤其是在难治性和痛风石性痛风患者的治疗方面。 我们的目标是在今年晚些时候开展SAP-001的关键研究，最终为患者推出一款能够显著改善其生活质量的颠覆性痛风新药。"
痛风介绍
痛风是炎症性关节炎的最常见形式，也是第二大常见代谢类疾病。 致病原因是血尿酸过高，仅美国就有超过1,200万名成年人被诊断出患有痛风。1血尿酸水平升高会引起高尿酸血症，随着时间的推移，尿酸晶体会在关节和其他身体组织处沉积而导致痛风，引发炎症反应和痛风发作（急性）。反复的痛风发作会导致身体衰弱，慢性痛风性关节炎久而久之会造成关节破坏和损伤。
在美国，约29%的确诊患者都在接受降尿酸疗法（ULT）治疗，但仅有一半患者有明显改善或能耐受当前治疗方案。 据估计，在接受别嘌呤醇或非布司他等标准药物治疗的美国痛风患者中，高达20%的患者已对这些药物出现生理性无效反应。 2,3
Shanton 2b期痛风研究简介
Shanton 2b期研究是一项为期6个月的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量探索临床研究，研究对象为伴有或不伴有痛风石的难治性痛风患者，目的是评估10、30或60毫克SAP-001的有效性和安全性。 共有87名患者入组，来自美国21个临床实验中心。
主要研究目标是评估SAP-001在难治性痛风患者中降低血尿酸的有效性，难治性表现为服用标准治疗药物黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）无效。 次要研究目标包括安全性和耐受性评估，以及痛风发作频率等。