上海2024年11月6日 /美通社/ -- 科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液）、CT071和CT0590的数据将于第66届美国血液学会（"ASH"）年会上以壁报形式展示，大会将于2024年12月7日至10日举办。上述产品的摘要已在ASH官网公布。
科济药业首席医学官Raffaele Baffa博士表示："科济在血液瘤领域布局了多款强有力的管线产品，包括自体CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液、快速生产的CT071，以及通用型CAR-T产品CT0590。这些产品彰显了科济在血液瘤领域的持续创新。借助自主研发的CARcelerate®和THANK-uCAR®等技术平台，科济致力于开发差异化的CAR-T细胞疗法，以应对临床面临的重大挑战。我们期待在大会上与大家分享新的数据，相信我们的CAR-T细胞疗法将有潜力惠及全球患者。"
Subgroup Analyses of Phase 2 Study: Evaluating the Efficacy of Fully Human BCMA-Targeting CAR T Cells (Zevorcabtagene Autoleucel) in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (II期研究的亚组分析：评估全人源BCMA CAR-T细胞（泽沃基奥仑赛注射液）在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效)
编号：4762
展示时间：2024年12月9日，周一，6:00 PM - 8:00 PM（太平洋标准时间）/ 2024年12月10日，周二，10:00 AM – 12:00 PM（北京时间）
在102例接受过≥3线治疗（包括一种免疫调节药物和一种蛋白酶体抑制剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，客观缓解率（ORR）为92.2%，严格意义上的完全缓解（sCR）或完全缓解（CR）率为71.6%。ORR或CR/sCR率不受任何分析中的基线特征的影响。中位随访20.3个月（范围：0.4至27个月），中位缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）数据尚未成熟，因此采用18个月和估算的30个月的无事件率作为亚组分析的疗效指标。年龄或国际分期系统（ISS）分期对DOR、PFS和OS均无影响。
LUMMICAR STUDY 1 关键性 II 期研究的亚组分析表明，基线特征对赛恺泽®的临床有效性影响不大，进一步说明即使是预后不良的 RRMM 患者也能够从赛恺泽®中获益。
GPRC5D-Targeted CAR T-Cell Therapy CT071 for the Treatment of Refractory/Relapsed Multiple Myeloma (靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法CT071在难治/复发性多发性骨髓瘤治疗中的应用)
编号：3451
展示时间：2024年12月8日，周日，6:00 PM - 8:00 PM（太平洋标准时间）/ 2024年12月9日，周一，10:00 AM – 12:00 PM（北京时间）
CT071是一种全人源的靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞产品，采用快速生产的CARcelerate®平台生产，使生产时间缩短至约30小时，极大地减少了从单采到回输的时间。入组的患者均为复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，既往至少三线治疗失败或2类抗多发性骨髓瘤治疗药物耐药（即至少1种蛋白酶体抑制剂和至少1种免疫调节剂治疗后出现进展或未获得缓解）。入组时处于疾病进展状态。所有患者的ECOG评分为0-2。在17例接受CT071治疗的患者中，11例（64.7%）出现了细胞因子释放综合症（CRS），均为1级（8例）或2级（3例）。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）。未发生剂量限制性毒性（DLT）。
总体缓解率（ORR）为94.1%（16/17），严格意义上的完全缓解（sCR）率为52.9%（9/17）。值得注意的是，有7例患者在第4周时获得了CR或sCR。既往接受过 BCMA 或 BCMA/CD19 CAR T 治疗的4例患者均获得了缓解（2例sCR，2例PR）。
A First-in-Human Study of CT0590, a Triple Knock-out, Allogeneic CAR T-Cell Therapy Targeting BCMA and NKG2A, in Subjects with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (CT0590：一种靶向BCMA和NKG2A的三重基因敲除异体CAR-T细胞疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的首次人体研究)
编号：4843
展示时间：2024年12月9日，周一，6:00 PM - 8:00 PM（太平洋标准时间）/ 2024年12月10日，周二，10:00 AM – 12:00 PM（北京时间）
CT0590是一种异体双靶点的CAR-T细胞疗法，采用THANK-uCAR®技术，靶向BCMA和NKG2A（一种在NK细胞和T细胞上表达的膜蛋白），TRAC/B2M/NKG2A三重基因敲除，以减少移植物抗宿主病（GvHD）、宿主免疫排斥和自相残杀。
本研究为CT0590在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中进行的首次人体（FIH）、开放标签、单中心 I 期研究，旨在评估CT0590的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效（NCT05066022）。截至2024年4月22日，已有5例受试者入组，包括4例RRMM患者和1例同情用药的原发性浆细胞白血病（pPCL）患者。
未观察到≥3级细胞因子释放综合症（CRS）。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）或移植物抗宿主病（GvHD）。未发生剂量限制性毒性，也没有因不良事件导致退出研究或死亡。
中位随访时间为16.6个月（范围：5.1至24.2个月）时，有3例患者获得缓解，包括2例sCR和1例PR。2例sCR患者中，其中1例 RRMM 患者的缓解持续时间（DOR）已达23个月（sCR仍在持续中），另1例pPCL患者的DOR为20个月。在这2例sCR患者中，CAR拷贝数峰值大于280,000 copies/µg genomic DNA。
本研究的初步结果表明，CT0590通用型CAR-T细胞疗法的安全性可控，同时实现了深度和持久的临床缓解。