南京2024年9月29日 /美通社/ -- 当地时间2024年9月27日，传奇生物（NASDAQ：LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布3期研究CARTITUDE-4最新三年随访数据。该研究结果表明，在既往至少接受过一种前线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD））的复发或来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中，单次输注CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）可显著延长总生存期（OS）。与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）等标准疗法相比，死亡风险降低了45%[1]。与标准疗法相比，CARVYKTI®是目前首个且唯一能够改善对来那度胺耐药的二线多发性骨髓瘤患者总生存期的细胞疗法[1]。这些结果已在巴西里约热内卢举行的2024年国际骨髓瘤学会（IMS）年会上作口头报告（摘要编号#OA-65）[1]。
西班牙萨拉曼卡大学血液科顾问医生兼医学副教授Maria-Victoria Mateos博士表示："这些长期结果具有突破性意义，证明了CARVYKTI® 能显著延长患者的总生存期，并有效改善他们的生活质量。这些数据表明，通过一次输注，我们可以降低死亡风险，并为多发性骨髓瘤患者提供延长生命的机会。" ‡
传奇生物首席执行官黄颖博士表示："这些数据彰显了传奇为患者提供改善生活质量并延长生存期的有效治疗的承诺。我们将强化研发投入并全方位探索 CAR-T技术，来持续研究CAR-T能够为患者带来的获益。"
3期研究CARTITUDE-4评估了CARVYKTI®与PVd或DPd等标准疗法在接受过一种前线治疗后复发或来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效[1]。对既往接受过一至三线治疗（包括PI和IMiD）且来那度胺耐药的患者进行随机分组（西达基奥仑赛组，n=208；标准疗法，n=211）[1]。 在近三年（34个月）的中位随访中，CARVYKTI® 治疗组患者中位OS（95%CI，NE-NE）或接受标准疗法的患者的中位OS（95%CI，37.75 个月-NE）均未达到（HR，0.55；95%CI，0.39-0.79，P=0.0009）[1]。随访30个月时，CARVYKTI®治疗组患者的OS率为76%，而接受标准疗法治疗的患者OS率为64%[1]。这些数据表明，与标准疗法相比，CARVYKTI® 能显著延长患者的OS[1]。
在随机接受 CARVYKTI® 治疗组的患者中，与标准疗法相比，CARVYKTI® 将死亡风险降低了45%，证明患者在首次复发后就能获得具有临床意义的疗效[1]。CARVYKTI® 组的中位无进展生存期（mPFS）（95%CI，34.5个月-NE）未达到，接受标准疗法治疗的患者的中位无进展生存期为11.79个月（95% CI，9.66-14.00），显示出深度和持久的缓解[1]。CARVYKTI® 治疗组患者的达到完全缓解及以上的比率为77% ，总缓解率85%。CARVYKTI®治疗组62%的患者达到10-5微小残留病（MRD）阴性，57%的患者达到10-6MRD阴性，而接受标准疗法治疗的患者对应比例分别为18.5%和9%。CARVYKTI®治疗组患者的中位缓解持续时间未达到（95%CI，NE-NE），而接受标准疗法治疗的患者的中位缓解持续时间为18.69个月（95% CI，12.91-23.72）[1]。根据多发性骨髓瘤症状和影响问卷（MySlm-Q），接受CARVYKTI®治疗的患者症状恶化的中位时间尚未达到（95%CI，NE-NE），而接受标准治疗的患者为34.33个月 (95% CI，NE-NE)， (HR，0.38，95%CI，0.24-0.61; p<0.0001)[1]。
西达基奥仑赛与标准疗法的安全性与之前的结果一致。在安全性分析组中（西达基奥仑赛，n=208；标准疗法，n=208），两组患者中均有97%的患者出现了3/4级治疗中出现的不良事件 (TEAEs)，其中最常见的是血细胞减少症[1]。CARVYKTI®治疗组有63%的患者和标准疗法组有76%患者发生了治疗后出现的感染，分别有28%和30%的患者被列为3/4级[1]。在CARVYKTI®治疗组中，有7名患者出现血液系统第二原发性恶性肿瘤，50名患者死亡，其中21名患者死于疾病进展[1]。在接受标准疗法的患者中，有1名患者出现血液系统第二原发性恶性肿瘤，82名患者死亡，其中51名患者死于疾病进展[1]。
来自CARTITUDE-4的数据支持了美国食品药品管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）在今年早些时候批准CARVYKTI®用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种P和 IMiD且对来那度胺耐药。截至目前，我们已在全球五个国家推出了CARVYKTI®，治疗患者人数逾3500名。