法国卡斯特尔2024年8月30日 /美通社/ -- 皮尔法伯于2024年7月26日宣布，人用药品委员会（CHMP）已发布正面意见，建议批准BRAFTOVI®（恩考芬尼）与MEKTOVI®（比美替尼）联合用于治疗携带BRAFV600E突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。该正面意见将提交给欧洲委员会，预计今年晚些时候将公布欧盟批准的决定。
皮尔法伯首席执行官Eric Ducournau表示："目前BRAFV600E突变的晚期NSCLC患者可选择的治疗方法有限，而CHMP的正面意见标志着我们在为这些患者提供其他有效的靶向治疗选择方面迈出了关键一步。我们期待欧盟委员会决定让欧洲的非小细胞肺癌患者可以使用 BRAFTOVI® + MEKTOVI®疗法。"
全球性开放标签、多中心、非随机II期PHAROS试验，支持了CHMP的正面意见，该试验包括来自5个国家56个研究中心的98名患者。1
在主要分析中（截止日期：2022年9月22日），试验的主要终点【由独立放射学审查（IRR）确定的客观缓解率 （ORR）】已达到要求。PHAROS试验显示，BRAFTOVI®和MEKTOVI®为携带BRAFV600E突变的晚期NSCLC患者带来了显著的临床获益。从未接受过治疗的患者（59人）ORR为75%（95% CI：62，85），其中59%的缓解状态持续至少12个月。对于既往接受过治疗的患者（39人），ORR为46%（95% CI: 30，63），其中33%的患者的缓解状态维持了至少12个月。1
据独立放射学审查（IRR）评估，从未接受治疗组的中位无进展生存期（PFS）无法估计（95% CI：15.7，NE），既往接受治疗组的中位无进展生存期为9.3个月（95% CI：6.2，NE）。两个亚组的中位总生存期（OS）均无法估计（NE）。1
在PHAROS试验中观察到最常见（≥20%）的治疗相关不良反应包括恶心（50%）、腹泻（43%）、疲劳（32%）和呕吐（29%）。有14%的患者出现治疗相关的严重不良事件（AEs）最常见的是结肠炎（3%）1。 报告的一例5级治疗相关不良事件（TRAE）为颅内出血。
BRAFTOVI® + MEKTOVI®目前在欧洲被批准用于治疗携带BRAFV600突变的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者。2,3 BRAFTOVI®联合西妥昔单抗也被批准用于治疗接受过系统治疗的携带BRAFV600E突变转移性结直肠癌（mCRC）成年患者。2023年10月12日，皮尔法伯的合作伙伴辉瑞公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准BRAFTOVI® + MEKTOVI®用于治疗经FDA批准检测发现的BRAFV600E突变的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成年患者。4